杜克大学新疗法为孤独症患儿带来曙光

2020-6-11 20:20:49

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杜克大学新疗法为孤独症患儿带来曙光

昆山杜克大学

据美国全国广播公司报道，得克萨斯州的孤独症患儿布莱克（Blake Sillan）在加入杜克大学一项临床试验仅4个月后，其症状即见显著缓解。母亲艾米惊喜地发现，孩子“那些令人忧心的行为——像攻击别人、刻板重复，都不那么严重了”，而且语言能力进步明显。

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今年5岁的布莱克参加的是由杜克大学乔安·科茨伯格（Joanne Kurtzberg）教授领衔的以脐带血干细胞治疗孤独症的II期临床试验。科茨伯格教授是国际知名的儿科血液学专家，她此前也主导了I期临床试验，结果发现受试的孤独症儿童有约70%在大脑和运动功能方面获得了改善。

一旦II期试验结果显示脐带血用于孤独症治疗是安全有效的，杜克大学将向美国食品药品监督管理局申请审批，以使此疗法惠及所有孤独症患儿。

据统计，在美国每68个儿童中就有1个患有孤独症；而在中国，每250个6到12岁的孩子中就有1个患孤独症。孤独症蔓延全球，对无数儿童及其家庭构成严峻挑战。

“在充分恰当的帮助下，孤独症患者能够活几十年；但不幸的是，他们无法自己独立生活。”科茨伯格教授说。目前，医学界仍没有治愈孤独症的方法，应对孤独症主要采用物理疗法和作业疗法。科茨伯格相信，她所研究的脐带血干细胞疗法，将有望改变这一局面。

布莱克的奇迹

从5年前出生开始，布莱克就跟别的孩子不一样。

他是家住得克萨斯州南湖市的夫妇皮特和艾米的第一个孩子。深蓝色的大眼睛，柔软的深褐色的头发，他像每一个孩子一样可爱。但父母很快发现，布莱克运动技能发育迟缓，不说话，行为固着、重复，还容易情绪失控。

这家人不久又添了一个女儿。但是，布莱克和妹妹从来不在一起玩儿。妈妈艾米回忆：“布莱克想玩儿，可他不知道怎么玩儿，而且也从不碰玩具，妹妹自然就与他疏远了。”

爸爸妈妈开车带布莱克出门时，他总是一定要自己开车库门。“如果车库门不是他开的，而是你开的，他就会发狂，要么死也不上车，要么在车上怎么也拽不下来。”妈妈说，“我们一天85%的时间都用来应对布莱克的各种状况，别的几乎什么也干不了。”

在3岁生日前夕，布莱克被诊断为孤独症患者。尽管早有心理准备，他的父母还是被这个结果击垮了。“你会想到那些你最害怕的事情——他将永远不能工作，永远也不会有女朋友，永远也不会有自己的婚姻。”爸爸皮特说。

在诊断结果出来一个半月后，布莱克的父母听说，杜克大学正在进行一项救助孤独症儿童的医疗试验。他们向杜克大学申请加入实验。很幸运，布莱克被选中了。令父母激动的是，孩子到杜克大学接受首次治疗后仅四个月，就有了显著的变化。

爸爸皮特发现，布莱克渐渐地“能进行完整的对话了，与人互动也不那么呆板了”。

“他还是很吃力，他也肯定还没有被治愈，”妈妈艾米说，“但他那些令人忧心的行为——像攻击别人、刻板重复，都不那么严重了。而且，就像皮特说的，他现在的语言能力太棒了。”

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布莱克的父母皮特和艾米

今年7月，当全国广播公司的摄制组来到布莱克家时，这个5岁的小家伙正拿着GoPro，一边拍摄，一边与妹妹在后院的泳池嬉闹。“他俩一起欢笑，互相开玩笑，彼此间既是最好的朋友，又闹得不可开交。”妈妈艾米说。她对兄妹俩如今的关系感到欣慰——这在一年前，是她和丈夫无法想象的。

脐带血：孤独症患儿的新希望

布莱克是165个参与杜克大学这次II期临床试验的儿童之一。这些患儿年龄为2~7岁，被随机分为2个对照组。一组孩子在首次治疗时，会被注入一剂脐带血干细胞；6个月后，他们会被注入一剂安慰剂。另一组则顺序倒过来，首次治疗先打安慰剂，6个月后再打脐带血。有预先自存合格脐带血的孩子，打的是自体脐带血；没有的孩子，注入的脐带血则来自捐献者。

这是一项双盲试验，从研究人员到每一个参与试验的孩子、家长都不知道谁分入了哪一组，以便研究人员观测脐带血对治疗孤独症的实际效果。目前，这项试验仍在进行中，研究团队将在2019年秋天对试验结果展开分析。

脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，过去通常是废弃不用的。但近十几年的研究发现，脐带血中富含的干细胞可用于治疗血癌、骨髓癌及其它血液疾病。因此近年来，一些人在孩子出生后，会保存或捐献其脐带血，以备日后治疗之用。

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